Farmaceut Servier maakte onlangs bekend dat het experimentele geneesmiddel vorasidenib bij bepaalde patiënten met laaggradig glioom een betere progressievrije overleving (‘progression-free survival’, PFS) liet zien dan placebo. Dat blijkt uit tussentijdse resultaten van de fase III INDIGO-studie. Op basis van die resultaten heeft de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA groen licht gegeven voor een versnelde beoordelingsprocedure.
Vorasidenib is een dubbele remmer van gemuteerd IDH1 en IDH2, die als doelgerichte therapie ingezet wordt bij de behandeling van laaggradig glioom. In de INDIGO-studie wordt vorasidenib geëvalueerd bij 340 patiënten met residueel of terugkerend graad 2 oligodendroglioom of astrocytoom, die een IDH1- of IDH2-mutatie hebben en als enige behandeling een hersenoperatie hebben ondergaan. Deelnemers worden gerandomiseerd naar monotherapie met oraal vorasidenib of placebo, en beoordeeld op PFS als primair eindpunt.
Een vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse liet volgens Servier een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering zien met vorasidenib voor zowel PFS als voor het belangrijkste secundaire eindpunt, tijd tot de volgende interventie (‘time to next intervention’, TTNI). Daarbij is het veiligheidsprofiel volgens de farmaceut consistent met eerder gepubliceerde gegevens.
Al in 2021 bleek uit Fase I-resultaten dat vorasidenib een objectieve respons van 18% en mediane PFS van 3,1 jaar liet zien in een eerder behandeld IDH-mutant glioomcohort met terugkerende niet-vergrotende ziekte. Dat alles bij een bijwerkingenprofiel met een percentage van 27% voor bijwerkingen van graad 3 of hoger, met als meest voorkomende verhoogde leverenzymen, gevolgd door misselijkheid en hoofdpijn.
Referenties
Naar boven
