De Europese Commissie heeft groen licht gegeven voor de goedkeuring van erdafitinib (op de markt gebracht door farmaceut Johnson & Johnson onder de merknaam Balversa) als behandeling voor volwassen patiënten met niet-operabel of gemetastaseerd urotheelcarcinoom (mUC) met bepaalde genetische veranderingen in het FGFR3-gen. Dit maakt erdafitinib de eerste pan-FGFR kinase-remmer die in de Europese Unie is goedgekeurd voor deze patiëntengroep. Deze goedkeuring volgt op een eerdere volledige goedkeuring door de Amerikaanse FDA in januari voor een vergelijkbare indicatie.
De goedkeuring van erdafitinib in de EU is gebaseerd op resultaten van Cohort 1 van de fase III THOR-studie. Deze studie betrof patiënten van wie de ziekte verergerde na één of twee eerdere behandelingen, waarvan er ten minste één een anti-PD-(L)1 middel was. De resultaten toonden een 36% reductie in het risico op overlijden bij patiënten die werden behandeld met erdafitinib in vergelijking met chemotherapie. Patiënten die erdafitinib kregen, behaalden een mediane overleving van 12,1 maanden, wat 4,3 maanden langer is dan bij patiënten die chemotherapie ontvingen. Daarnaast werden ook verbeteringen waargenomen in progressievrije overleving (5,6 maanden versus 2,7 maanden) en het algehele responspercentage (35,3% versus 8,5%) ten gunste van erdafitinib.
Urotheelcarcinoom is een vorm van blaaskanker, en Europa heeft wereldwijd de hoogste incidentie van deze ziekte. In 2022 werd bij bijna een kwart miljoen mensen in Europa blaaskanker vastgesteld. Naar schatting vertoont ongeveer 20% van de patiënten met gemetastaseerd urotheelcarcinoom veranderingen in het FGFR-gen, wat hen mogelijk gevoelig maakt voor behandelingen zoals erdafitinib.
De introductie van erdafitinib onderstreept het belang van doelgerichte therapieën die zich richten op de unieke genetische en ziektekenmerken van patiënten met urotheelcarcinoom. De goedkeuring benadrukt ook het belang van FGFR-testen voor alle patiënten met gemetastaseerd urotheelcarcinoom om te bepalen of zij baat kunnen hebben bij deze nieuwe behandelmogelijkheid. Toekomstige studies moeten uitwijzen of FGFR-remmers de voorkeursbehandeling moeten zijn voor deze subgroep van patiënten.
Bron
Naar boven
