dr. N.A. de Glas

‘Real-world evidence’ bij implementatie van nieuwe geneesmiddelen in de kliniek

SAMENVATTING

Bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen zijn gerandomiseerde fase 3-studies de gouden standaard. Gerandomiseerde studies hebben echter een aantal belangrijke beperkingen. Zo zijn de patiënten in gerandomiseerde studies lang niet altijd representatief voor de populatie patiënten in de dagelijkse oncologische praktijk. In dit artikel worden de voor- en nadelen van ‘real-world’-data als alternatief voor gerandomiseerde studies besproken. Zo zijn observationele (‘real-world’-)cohorten vaak meer representatief voor de populatie en kunnen van grote groepen patiënten over een langere periode gegevens worden verzameld. Er zijn echter wel belangrijke vormen van ‘bias’ die een rol kunnen spelen bij observationeel onderzoek. Met name ‘confounding by indication’, waarbij de reden van de keuze voor de behandeling een verstorend effect heeft op de analyse, speelt een grote rol. Samenvattend kunnen ‘realworld’-cohorten dus een belangrijke aanvulling vormen op gerandomiseerde studies, met name in groepen patiënten die ondergerepresenteerd zijn in studies. Klinische studies blijven echter onmisbaar door de onoplosbare vormen van ‘bias’ in observationeel onderzoek en zouden daarom waar mogelijk minder stringente inclusiecriteria moeten toepassen en in ieder geval moeten proberen om de uiteindelijke doelgroep waarvoor een geneesmiddel is ontwikkeld in de studie te includeren.

(NED TIJDSCHR ONCOL 2022;19:283–6)

Lees verder