Diffuus midlijn glioom (DMG) is een type kanker van de hersenen of het ruggenmerg, dat jaarlijks ongeveer 10 kinderen in Nederland treft. Daarmee gaat het om een zeer zeldzame en dodelijke soort kanker, waarvoor geen behandeling bestaat. Maar in het Prinses Máxima Centrum in Utrecht is onlangs de PNOC022 klinische studie begonnen waarbij een kind met een nieuwe combinatietherapie behandeld wordt.
Het is de eerste patiënt die in het kader van het internationale samenverwerkingsverband Pacific Neuro-Oncology Consortium (PNOC) behandeld wordt. Binnen Europa coördineert het PMC deze trial.
De wetenschappers zullen onderzoeken wat de werkzaamheid is van een nieuwe combinatietherapie, bestaand uit twee doelgerichte medicijnen. Het gaat om een vroege-fase klinische trial en het Máxima is één van de 22 deelnemende centra wereldwijd. Op dit moment zijn in het Máxima 1 kind en 1 jongvolwassene met DMG onder behandeling. Als deze trials positieve resultaten laten zien, worden deze opgevolgd door grootschaligere studies.
Doel van de PNOC022 studie is om de werkzaamheid te onderzoeken van een nieuwe combinatie van bestaande medicijnen: ONC201 en paxalisib. Bij een eerdere klinische studie bleven sommige kinderen met DMG met de zogenaamde H3K27M-genafwijking enkele maanden langer in leven na behandeling met ONC201. Door ONC201 nu te combineren met andere medicijnen hopen de onderzoekers een verdere verbetering in overleving te zien.
Een tweede studiedoel is het vinden van biomarkers. Deze biologische herkenningspunten helpen mogelijk te voorspellen welke kinderen baat kunnen hebben bij deze nieuwe behandeling. Daartoe wordt bij de studiedeelnemers het microbioom onderzocht.
PNOC heeft als doel om via samenwerking en vroege fase klinische trials de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor hersentumoren, waaronder DMG, te versnellen. Het PMC is als grootste kinderkankercentrum in Europa een belangrijke partner binnen het consortium.
De klinische trial is opgezet als een platformstudie. Dit biedt de onderzoekers de mogelijkheid om meerdere aan ONC201 verwante trials onder één en hetzelfde protocol uit te voeren. Deze opzet geeft de kans om het onderzoek significant te versnellen en dichterbij een mogelijke nieuwe behandeling voor kinderen met DMG te komen. In vervolgstudies kunnen dan andere combinaties met ONC201 uitgetest worden.
Meer informatie
Naar boven
